Le Royaume-Uni prolonge l'autorisation de Casgevy aux enfants à partir de cinq ans
L'autorisation de Casgevy au Royaume-Uni couvre désormais les patients éligibles à partir de cinq ans atteints de drépanocytose sévère ou de β-thalassémie dépendante des transfusions, selon l'Agence des médicaments et des produits de santé (MHRA). Le régulateur a accordé l'extension de l'autorisation de mise sur le marché à Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd le 29 octobre 2026. Auparavant, le traitement n'était autorisé pour ces troubles qu'à partir de 12 ans ; la MHRA a déclaré que l'extension inclut des enfants plus jeunes éligibles.
Les deux conditions sont héréditaires et affectent l'hémoglobine, qui transporte l'oxygène dans les globules rouges, selon la MHRA. L'agence décrit la drépanocytose sévère comme une condition pouvant provoquer des épisodes de douleur intense, d'anémie et d'infections graves. Avec la β-thalassémie, une anémie sévère peut se développer, et les patients nécessitent souvent des transfusions à des intervalles de trois à cinq semaines, en plus d'un traitement médicamenteux ou d'injections continues.
Le traitement, également connu sous le nom d'exagamglogène autotemcel, utilise des cellules souches hématopoïétiques prélevées sur le patient. Selon la description de la MHRA, ces cellules subissent une modification CRISPR/Cas9 en dehors du corps avant d'être réintroduites par infusion. La préparation pour cette infusion comprend un traitement de conditionnement pour la moelle osseuse.
La documentation produit de l'Agence européenne des médicaments (EMA) explique que la modification réduit l'activité de BCL11A dans les cellules qui produisent des globules rouges. Cela augmente la production d'hémoglobine fœtale. Pour la drépanocytose, le mécanisme vise à réduire la déformation des globules rouges ; pour la β-thalassémie dépendante des transfusions, il traite le déséquilibre de globine associé à la condition.
L'explication de l'EMA concerne le fonctionnement général de Casgevy. Elle ne décrit pas les résultats du traitement pour les jeunes enfants inclus dans l'autorisation au Royaume-Uni par cette extension.
La MHRA a déclaré que des soins hospitaliers pourraient être nécessaires après l'infusion pendant que les cellules modifiées s'établissent dans la moelle osseuse. Sa description du traitement identifie également les effets secondaires associés, notamment de la fièvre, des nausées, de la fatigue et un risque accru d'infection.
Pour les informations sur le produit suite à l'approbation, la MHRA a déclaré qu'elle publierait des documents révisés couvrant les caractéristiques du produit et des informations pour les patients sur son site web de produits. L'agence a donné un délai de publication de sept jours à partir de la date d'approbation.
* Cet article est basé sur des informations publiquement disponibles au moment de la rédaction.