GDFATHER-NEO Rapport sur les résultats de réponse au cancer de la vessie
L'étude exploratoire GDFATHER-NEO sur le cancer de la vessie a enregistré des proportions de réponse plus élevées avec visugromab plus nivolumab qu'avec placebo plus nivolumab, selon le compte rendu de la présentation. Les résultats variaient entre les évaluations locales et les évaluations centrales aveugles, et le design de l'étude n'incluait pas de test d'hypothèse formel.
GDFATHER-NEO (NCT06059547) a évalué le traitement avant la chirurgie dans une étude de phase 2a. Les participants avaient un cancer de la vessie musculaire invasif nouvellement diagnostiqué, n'avaient pas reçu d'inhibiteurs de points de contrôle immunitaires auparavant, et ne pouvaient pas recevoir de chimiothérapie à base de cisplatine ou l'avaient refusée. L'allocation séquentielle stratifiée a assigné 16 participants au groupe visugromab et 15 au groupe placebo.
L'évaluation locale a enregistré une réponse pathologique complète chez 33,3 % des participants évaluables recevant visugromab, soit cinq sur 15, contre 7,7 %, soit un sur 13, recevant le placebo. Le rapport a défini ce résultat comme un échantillon de vessie sans tumeur résiduelle et sans atteinte des ganglions lymphatiques. L'évaluation centrale aveugle a enregistré le même résultat chez sept des 15 participants (46,7 %) du groupe visugromab et deux des 12 (16,7 %) du groupe placebo.
Pour la réponse pathologique majeure, définie comme une maladie au stade ypT1 ou en dessous sans ganglions impliqués, l'évaluation locale a enregistré neuf des 15 participants (60,0 %) dans le groupe visugromab et trois des 13 (23,1 %) dans le groupe placebo.
Les évaluations d'imagerie ont également différé selon le réviseur. L'examen local a enregistré des réponses objectives chez neuf des 15 participants (60,0 %) recevant visugromab et deux des 13 (15,4 %) recevant le placebo ; les réponses radiologiques complètes étaient respectivement de sept et zéro. Les réviseurs centraux ont enregistré des réponses radiologiques objectives chez huit des 16 participants (50,0 %) dans le groupe visugromab et quatre des 12 (33,3 %) dans le groupe placebo.
L'analyse a utilisé une date limite de données au 15 juillet 2026, avec un suivi médian de 15,7 mois. Selon le compte rendu de la présentation, aucune récidive n'avait été observée pendant ce suivi parmi les participants ayant une réponse pathologique complète. Quatre de ces participants recevant visugromab ont conservé leur vessie après une résection transurétrale répétée seule. Le compte rendu a indiqué que le petit nombre de patients et la période d'observation limitée n'ont pas établi si l'omission de la cystectomie était sûre à long terme.
Le traitement comprenait trois cycles à des intervalles de quatre semaines, avec du nivolumab intraveineux à 480 mg dans les deux groupes et soit du visugromab à 20 mg/kg, soit un placebo. Un nouveau CT a suivi le traitement. Une cystectomie radicale ou une résection transurétrale répétée de la tumeur de la vessie était prévue quatre à huit semaines après la dernière dose.
Selon les enquêteurs, il n'y avait aucun nouveau signal de sécurité, et les événements indésirables graves liés au traitement et aux événements indésirables immunologiques étaient similaires entre les groupes. Le compte rendu de la présentation n'a fourni aucun taux numérique pour ces événements.
Andrea Necchi a présenté les résultats mis à jour le 24 octobre 2026, au Congrès ESMO à Madrid. Nature Medicine a publié l'étude en ligne ce jour-là, selon un compte rendu d'OncoDaily relayant la publication de l'enquêteur de l'essai.
Le visugromab est un anticorps monoclonal qui neutralise le facteur de différenciation de croissance 15, ou GDF-15. CatalYm décrit cette protéine comme un facteur produit par les tumeurs qui participe à la suppression immunitaire locale.
* Cet article est basé sur des informations publiquement disponibles au moment de la rédaction.