La FDA finalise les directives sur la puissance des thérapies cellulaires et géniques
L'Administration américaine des aliments et des médicaments recommande de gérer la puissance tout au long du développement et de la production commerciale des thérapies cellulaires et géniques, en combinant les contrôles de fabrication avec des tests plutôt que de se fier uniquement aux tests de libération. Ses directives finales, publiées le 2 novembre 2026, remplacent le document de janvier 2011 sur les tests de puissance.
Selon la définition de la FDA, la puissance concerne la capacité d'un produit à produire un effet spécifié, évalué par des tests de laboratoire appropriés ou des données cliniques adéquatement contrôlées concernant son utilisation prévue. L'agence recommande une approche basée sur le risque qui regroupe la conception des processus, les contrôles de fabrication et de matériel, les tests pendant la production et les tests pour la libération des lots. L'objectif déclaré est d'aider à garantir que les lots libérés peuvent délivrer l'effet thérapeutique prévu.
Selon les directives, son champ d'application couvre les thérapies cellulaires et géniques humaines réglementées en vertu de la section 351 de la Loi sur la santé publique en tant que produits biologiques. La FDA exclut les vaccins contre les maladies infectieuses, les bactériophages et les produits biothérapeutiques vivants, les produits pour la transplantation de microbiote fécal et les produits allergènes. L'agence précise que les recommandations ne sont pas contraignantes : d'autres approches sont acceptables si elles respectent les exigences légales et réglementaires applicables. Elle identifie séparément les exigences pour les produits sous licence, y compris les tests de puissance de libération des lots.
Pour les thérapies sous licence, la FDA indique que des échantillons pour les tests de puissance de chaque lot doivent être prélevés après toute étape de fabrication susceptible d'affecter la puissance. Une alternative à la méthode de libération spécifiée nécessite une autorisation du Centre pour l'évaluation et la recherche biologiques, qui peut l'autoriser uniquement si l'assurance fournie est au moins équivalente. L'agence précise également que les changements dans la fabrication ou les tests d'un produit biologique approuvé doivent être évalués pour leurs effets sur la puissance en relation avec la sécurité ou l'efficacité.
Les directives traitent des produits dont la durée de conservation est trop courte pour compléter un bioessai de puissance avant la libération. La FDA indique que des tests physico-chimiques peuvent soutenir la libération des lots dans ces circonstances. Elle recommande de commencer les bioessais après la production et d'examiner les résultats après la libération pour aider à vérifier la performance continue du processus. La nécessité de ces tests de suivi, et leur fréquence, devraient dépendre du risque.
La FDA recommande de maintenir l'assurance de puissance depuis la phase de demande de nouveau médicament expérimental jusqu'à l'approbation d'une demande de licence biologique et la vérification après commercialisation. Pour les thérapies expérimentales, l'agence recommande que les sponsors développent davantage la stratégie à mesure que les études cliniques s'élargissent. Les descriptions soumises dans une demande de nouveau médicament expérimental devraient contenir des informations adaptées à la phase de développement du produit.
Les directives antérieures abordaient comment développer des tests de puissance pour les demandes de nouveau médicament expérimental et de licence biologique. Selon ce document de janvier 2011, il ne sélectionnait pas de types particuliers de tests ni n'établissait de critères d'acceptation pour la libération des produits.
* Cet article est basé sur des informations publiquement disponibles au moment de la rédaction.