La FDA approuve Pasatru pour les adultes atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive

L'Administration américaine des aliments et des médicaments a autorisé Pasatru (garetosmab-grts) pour une utilisation chez les adultes diagnostiqués avec une fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), un trouble rare et progressif.

Selon la FDA, Pasatru est destiné à aider à diminuer la formation de nouvelles lésions d'ossification hétérotopique (OH) et à réduire les poussées, comme évalué par les cliniciens chez les patients adultes atteints de FOP. L'approbation permet à Regeneron Pharmaceuticals de fabriquer et de distribuer le médicament depuis son installation à Rensselaer, New York.

La décision de la FDA était basée sur des données provenant de l'essai clinique de Phase 3 OPTIMA. Dans cette étude, les doses de 3 mg/kg et de 10 mg/kg de Pasatru ont montré une réduction du développement de nouvelles lésions OH sur une période de 56 semaines par rapport à un groupe placebo.

Regeneron a déclaré que la dose de 3 mg/kg de Pasatru a réduit les nouvelles lésions OH d'environ 94 %, les patients ayant présenté 1 lésion contre 19 dans le groupe placebo. La dose de 10 mg/kg a entraîné une réduction d'environ 90 %, avec 2 lésions observées contre 19 dans le groupe placebo.

Ce que montrent les chiffres

• La FDA a approuvé Pasatru pour les adultes atteints de FOP le 19 août 2026.
• Essai OPTIMA : la dose de 3 mg/kg a réduit les nouvelles lésions OH de 94 %.
• Essai OPTIMA : la dose de 10 mg/kg a réduit les nouvelles lésions OH de 90 %.

La demande de licence biologique de Regeneron pour Pasatru a été approuvée par la FDA, ce qui autorise à la fois le commerce interétatique et la fabrication du traitement à New York. Le processus d'approbation réglementaire a suivi la soumission de données cliniques démontrant l'efficacité du médicament à réduire les nouvelles lésions OH chez les adultes atteints de FOP.

Dans des développements parallèles, Mirum Pharmaceuticals et Incyte ont annoncé que la FDA avait accepté la demande de nouveau médicament pour le zilurgisertib, un autre candidat traitement pour le FOP, dans le cadre d'un examen prioritaire. La date cible d'action de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour cette demande est fixée au 26 septembre 2026.

Le zilurgisertib est un inhibiteur oral expérimental de l'ALK2 en cours de développement pour le FOP, Mirum détenant les droits de développement et de commercialisation mondiaux par le biais d'une licence d'Incyte. L'étude pivotale de Phase 2 PROGRESS pour le zilurgisertib a montré des réductions du volume total des lésions OH, des nouvelles lésions OH et de l'activité des poussées chez les adolescents et les adultes atteints de FOP, sans nouvelles lésions OH observées pendant la phase d'extension en ouvert.

À la fois Pasatru et les traitements expérimentaux comme le zilurgisertib représentent des efforts continus pour répondre aux besoins des patients vivant avec le FOP, les agences réglementaires examinant les données cliniques pour déterminer la sécurité et l'efficacité en vue d'une approbation et d'une utilisation future potentielle.

* Cet article est basé sur des informations publiquement disponibles au moment de la rédaction.