La FDA approuve Lyrfigtu pour le cholangiocarcinome avancé

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Lyrfigtu (lirafugratinib) pour les adultes atteints de cholangiocarcinome localement avancé ou métastatique, non résécable et ayant déjà été traités, avec des fusions ou réarrangements du gène FGFR2, le 23 septembre 2026.

Ce développement introduit une nouvelle option de traitement pour une forme rare de cancer des voies biliaires, Elevar Therapeutics, une filiale de HLB, annonçant l'approbation comme thérapie de deuxième ligne pour les patients éligibles.

La décision de la FDA était basée sur des données de l'essai ReFocus de Phase 1/2, qui a été mené à l'échelle mondiale et impliquait plusieurs centres. L'essai a utilisé un design à bras unique en ouvert et a évalué l'efficacité du médicament chez des patients ayant déjà reçu un traitement pour le cholangiocarcinome.

Les résultats de l'étude ReFocus ont montré un taux de réponse objective d'environ 46 % et une durée médiane de réponse de près de 12 mois. Ces résultats ont soutenu l'approbation de l'agence pour les patients dont le cancer n'est pas opérable et présente des altérations génétiques spécifiques.

Ce que montrent les chiffres

• Date d'approbation par la FDA : 23 septembre 2026.
• Taux de réponse objective dans l'essai : environ 46 %.
• Durée médiane de réponse : environ 11,8 mois.
• Environ 8 000 nouveaux cas de cholangiocarcinome par an aux États-Unis.

Le cholangiocarcinome est un cancer peu commun, avec environ 8 000 nouveaux diagnostics chaque année aux États-Unis. La maladie affecte les voies biliaires et présente souvent des défis de traitement, en particulier aux stades avancés ou lorsque la chirurgie n'est pas possible.

HLB a acquis les droits de développement et de commercialisation mondiaux pour lirafugratinib en 2024. Suite à cette acquisition, Elevar Therapeutics a dirigé le processus de soumission réglementaire qui a abouti à l'approbation de la FDA.

L'approbation de Lyrfigtu marque la première fois qu'une entreprise pharmaceutique sud-coréenne obtient directement l'approbation américaine pour un nouveau médicament en oncologie, selon des rapports médiatiques. La soumission directe par HLB de la Demande de Nouveau Médicament et l'approbation subséquente représentent une étape importante pour l'entreprise et le secteur pharmaceutique du pays.

Elevar Therapeutics a déclaré qu'elle prévoyait de lancer Lyrfigtu sur le marché américain au cours du quatrième trimestre de 2026. L'entreprise a annoncé son intention de rendre le médicament disponible comme traitement de deuxième ligne pour les patients atteints de cholangiocarcinome altéré par FGFR2.

* Cet article est basé sur des informations publiquement disponibles au moment de la rédaction.